白血病
仅以不足通常新药开发一半时间，获得市场准入时间最短的癌症治疗药物-诺华制药公司发现并研究开发的治疗慢性粒细胞白血病的口服药物GlivecTM(原名为STI571)于2001年5月10日首先获得了美国食品及药品管理局(FDA)的批准，在美国上市销售(在美国该药名为Gleevec?)。用于治疗急变期、加速期或干扰素治疗无效的慢性粒细胞白血病。
2001年4月4日我国国家药品监督管理局也通过加快审批程序，批准了GlivecTM的临床申请，目前，北京人民医院和香港玛丽医院共有70多位病人正在接受GlivecTM的临床治疗。
诺华公司首席执行官兼董事长魏思乐博士说：诺华公司的研究人员打破常规，基于对癌症生物学的深刻理解，在白血病治疗领域取得重大突破。GlivecTM治疗其他实体肿瘤的临床试验正在进行中。诺华制药公司积极与美国食品及药品管理局合作，在创记录的短时间内成功地把这一革命性的药品带给患者，很好地履行了我们对患者的责任。GlivecTM是第一个在了解癌症的病因后合理设计开发，并取得了显著成效的肿瘤治疗药物。它能够治疗慢性粒细胞白血病病人身上发生的遗传性机能失调。慢性粒细胞白血病(CML)是四种常见的白血病类型之一，它是由于9号染色体和22号染色体易位引起的，形成通常所说的费城染色体。这一异常改变导致一种新的异常的蛋白质(叫做Bcr-Abl)的产生，刺激白细胞增殖失控，进而导致慢性粒细胞白血病。GlivecTM的设计以锁住这种蛋白质的功能为目标，它对癌细胞具有准确的靶向性，使之区别于其它大多数抗肿瘤药物。也正是这一点使GlivecTM具有其他药物无法达到的疗效，且不良反应较少。在临床试验中，88%病人的白血球已经恢复到正常水平，49%的病人的费城染色体已经消失或者大大地减少了。
美国哈佛大学医学院研究员本兹说，这一新药为未来的癌症治疗提供了一种模式，即只攻击疾病的根源，而不伤害健康细胞。
当这种新药的极大潜力开始显现时，诺华公司马上将大量的人力和资源投入到GlivecTM的规模化生产和加速临床试验上，为更多的病人创造参加临床试验，以获得新药治疗的机会。最终努力的结果是，从该药第一例用于病人临床治疗到获得新药申请的批准，仅用了32个月，所用时间比通常的新药开发所需的大约六年时间的一半还短。
GlivecTM在临床上取得的显著疗效促使美国食品及药品管理局优先考虑诺华制药公司的申请，他们的审查仅仅历时两个半月。这是所有新药申请获得市场准入所花费的最短的时间。
在临床试验中，GlivecTM表现出对治疗实体肿瘤的疗效。2001年5月13日加利福尼亚州旧金山市举行的美国临床肿瘤协会(ASCO)第37次年度会议上，20多篇摘要和报告突出介绍了GlivecTM在治疗慢性粒细胞白血病和胃肠基质瘤(GIST)的疗效。来自欧洲癌症研究及治疗组织(EORTC)所属的软组织及肌肉肉瘤小组(STSBG)的专家，对40名患有早期软组织肉瘤的病人(其中36人患有胃肠基质瘤)进行了一期临床试验，69%的胃肠基质瘤病人身上发生了客观反应，89%的病人(24/27)病情在开始治疗一星期之内症状有所改善。这些资料使我们倍受鼓舞，因为到目前为止，没有任何其它的系统性疗法能够有效治疗胃肠基质瘤。俄勒冈州卫生研究大学的医学博士查尔斯·布兰克说道，胃肠基质瘤的晚期病人通常已经忍受了多种多样的手术，而且已经没有任何选择。如果GlivecTM在这种情况之下能够继续具有疗效和安全性，这将是一个重大的突破。病人是否能获得GlivecTM进行治疗是诺华制药公司主要关心的一个问题，目前已有7500多名病人正在治疗之中，其中约有5000名病人是诺华公司通过扩大原入组临床试验人数的计划，使患者们获得GlivecTM治疗的机会。这5000名病人的试验数据并非为获得市场准入所必需，而是诺华公司为满足更多病人的治疗要求而特别安排的。