随着分子生物学、分子遗传学和基因工程学的诞生和发展，科学家们从单一基因克隆、重组、表达发展到人类基因组宏伟计划的完成及对现有基因进行拼接、改造，至此，科学家们对疑难病的研究终于进入到了一个崭新的基因时代，基因是生命的密码，记录和传递着生物体的遗传信息，决定着生物体的生、长、病、老、死等一切生命现象。
现代医学理论认为，任何疾病的产生都是由内因（基因）和外因（环境和生活方式）共同作用的结果，其中基因占主导地位，基因治疗的突破就意味着慢性疑难疾病的突破。
